国外罕见病药物入华提速：可有条件批准上市再补做研究

近日，全球首个治疗庞贝氏病的罕见病药物“美而赞”（注射用阿糖苷酶α）宣布正式进入中国大陆市场。研发方跨国药企赛诺菲特药部负责人表示，“此次美而赞是通过CFDA（国家食品药品监督管理局）免三期临床试验（的政策），获准进入中国大陆市场的。”5月11日，CFDA发布《关于鼓励药品医疗器械创新加快新药医疗器械上市审评审批的相关政策》（征求意见稿）提出，罕见病治疗药物申请人可提出减免临床试验申请，加快审评审批；对于在国外已批准上市的罕见病治疗药物，可有条件批准上市，上市后在规定时间内补做相关研究。原文链接