迈出历史性一步！美国首个可矫正遗传性状的基因疗法有望获批

2017-10-14 09:48分享至

美国当地时间10月12日，FDA咨询委员会以16:0的投票结果，全体支持美国罕见病基因疗法公司Spark Therapeutics一项针对莱伯先天性黑蒙症（Leber’s congenital amaurosis，LCA）的基因疗法——Luxturna。
据悉，FDA将在三个月内，即2018年1月12日前做出最终决定，是否批准Luxturna在美上市。若Luxturna获批，这将是美国第一个可矫正遗传性状的基因疗法。原文链接

中科院生物物理所等揭示人类大脑皮层沟回折叠新机制

王晓群课题组在此工作基础上，通过与汤富酬课题组和张军课题组的合作，利用单细胞深度测序技术筛选出了人脑oRG细胞特异表达的基因TMEM14B。条件性过表达TMEM14B在小鼠的神经系统中促进小鼠大脑皮层多种神干细胞亚型数量的增多。小鼠出生后表现出大脑皮层表面积变大、皮层增厚的现象，并伴有有沟回的形成。研究发现，TMEM14B作为一个膜蛋白，通过调节结合蛋白IQGAP1的磷酸化水平来促使IQGAP1蛋白入核，从而加速了神经干细胞的分裂周期。研究不仅揭示了神经干细胞oRG的特征分子，也阐明了大脑皮层增大增厚以及折叠的细胞和分子机制

2017-10-14

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