10月
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美国首个遗传病基因疗法有望上市：为失明者揭开黑布
FDA咨询委员会匿名投了全票，支持美国Spark Therapeutics公司的基因疗法“Luxturna”（针对RPE65基因异常的患者）上市。2018年1月前，FDA将做最后决定。若成功上市，这将是美国第一款针对遗传病的正式基因疗法，该疗法可以改变莱伯先天性黑蒙症无药可医的局面。莱伯先天性黑蒙症是一种在新生儿出生一年内就发病的罕见遗传病，每10万人中有2-3位不幸罹患，该病患者一经出生就会失明。（澎湃）原文链接
FDA咨询委员会匿名投了全票，支持美国Spark Therapeutics公司的基因疗法“Luxturna”（针对RPE65基因异常的患者）上市。2018年1月前，FDA将做最后决定。若成功上市，这将是美国第一款针对遗传病的正式基因疗法，该疗法可以改变莱伯先天性黑蒙症无药可医的局面。莱伯先天性黑蒙症是一种在新生儿出生一年内就发病的罕见遗传病，每10万人中有2-3位不幸罹患，该病患者一经出生就会失明。（澎湃）原文链接
