辉瑞达成基因疗法合作协议，治疗“渐冻人症”

据生物360报道，近日，Sangamo Therapeutics 宣布，其与辉瑞（Pfizer）合作研发一种使用锌指蛋白转录因子（ZFP-TF）的基因疗法治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）以及与 C9ORF72 基因突变相关的额颞叶变性（FTLD）。
ALS 也被称为 Lou Gehrig 病，是一种罕见疾病，可以攻击和杀死控制随意肌的神经细胞。美国疾病控制和预防中心估计，约有 12,000 至 15,000 名美国人患有 ALS，每年被诊断为该疾病的人数约 5,000 至 6,000。ALS 患者的平均预期寿命在确诊后大约三到五年，只有 10% 的患者能够存活超过 10 年。FTLD 是一种影响大脑额叶和颞叶前部的神经退行性疾病。原文链接