基因治疗

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科学家用CRISPR/Cas9基因组编辑技术拯救失明小鼠

英国《自然·通讯》杂志发表一项遗传学重要研究成果，一种基因组编辑方法能够阻止小鼠视网膜退化，进而拯救失明小鼠。其所述方法利用了CRISPR/Cas9基因治疗系统，可适用于导致色素性视网膜炎（失明的主要原因）的各种潜在遗传缺陷。这项研究表明，该方法可能适合用来治疗视网膜退化疾病，并且可能适用性广泛，不受不同潜在遗传突变的影响。

2017-03-15

基因治疗公司“AveXis”获得D轮6500万美元融资

“AveXis”成立于2010年，公司总部位于达拉斯，该公司是提供基因治疗的企业，主要致力于提供对罕见威胁生命的神经基因疾病的治疗方案。该轮融资T. Rowe Price Associates领投，Deerfield Management, Roche Venture Fund and Venrock等跟投。

2015-09-10

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